We use cookies and similar technologies for analytics, to understand how the site is used. You can accept or decline non-essential cookies. See our Privacy Policy.
Benitec Biopharma Inc., a clinical-stage biotechnology company, focuses on the development of novel genetic medicines. Its Silence and Replace, a DNA-directedRNA interference platform combines RNA interference with gene therapy to create medicines that simultaneously facilitate sustained silencing of disease-causing genes and concomitant delivery of wildtype replacement genes following a single administration of the therapeutic construct. The company is developing BB-301, an AAV-based gene therapy designed to silence the expression of the disease-causing gene for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy related dysphagia. Benitec Biopharma Inc. is headquartered in Hayward, California.
Benitec Biopharma Inc.는 임상 단계의 생명공학 기업으로, 새로운 유전 의약품 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사의 Silence and Replace는 DNA 기반 RNA 간섭 플랫폼으로, RNA 간섭 기술과 유전자 치료법을 결합하여 단 1회 치료용 구성물 투여로 질병 유발 유전자의 지속적인 침묵화와 야생형 대체 유전자의 전달을 동시에 촉진하는 의약품을 개발합니다. 이 회사는 인두근육병증(oculopharyngeal muscular dystrophy) 관련 연하곤란(dysphagia) 치료를 위해 질병 유발 유전자의 발현을 침묵화하도록 설계된 AAV 기반 유전자 치료제인 BB-301을 개발하고 있습니다. Benitec Biopharma Inc.는 캘리포니아주 헤이워드에 본사를 두고 있습니다.