Praxis Precision Medicines, Inc.

Praxis Precision Medicines, Inc., a clinical-stage biopharmaceutical company, engages in the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance in the United States. The company's platforms include Cerebrum, a small molecule platform for CNS small molecule therapies to develop orally available precision therapies; and Solidus to discover and develop antisense oligonucleotide. It also develops ulixacaltamide, a small molecule inhibitor of T-type calcium channels that in NDA for the treatment of essential tremor; relutrigine, a small molecule, which is in NDA for the treatment of SCN2A- and SCN8A-developmental and epileptic encephalopathies (DEE), as well as in Phase 3 trial for broad DEEs; vormatrigine, a small molecule targeting the hyperexcitable state of sodium-channels in the brain that is in Phase 3 trial for the treatment of adjunctive focal epilepsy, as well as in Phase 2 trial for monotherapy focal epilepsy; and Elsunersen, a clinical-stage ASO designed to selectively decrease SCN2A gene expression, which is in Phase 3 trial for the treatment of SCN2A-DEE. In addition, the company is developing product candidates in pre-clinical trial comprising PRAX-020 to treat KCNT1; PRAX-080 that targets PCDH19 mosaic expression disorders; PRAX-090 for targeting SYNGAP1 loss-of-function; and PRAX-100 that targets SCN2A LoF mutations. It has a cooperation and license agreement with RogCon Inc.; and a research collaboration, option, and license agreement with Ionis Pharmaceuticals, Inc. The company was formerly known as EpiPM Therapeutics, Inc. and changed its name to Praxis Precision Medicines, Inc. in October 2016. Praxis Precision Medicines, Inc. was incorporated in 2015 and is headquartered in Boston, Massachusetts.

Praxis Precision Medicines, Inc.는 미국에서 신경 세포의 흥분-억제 불균형을 특징으로 하는 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 이 회사의 플랫폼으로는 경구 투여 가능한 정밀 치료제 개발을 위한 CNS 소분자 치료제 플랫폼인 Cerebrum과 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 발굴 및 개발하는 Solidus가 있습니다. 또한, 회사는 여러 파이프라인을 개발 중입니다. 본태성 떨림 치료를 위해 NDA(신약 허가 신청) 단계에 있는 T형 칼슘 채널 소분자 억제제 ulixacaltamide; SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증(DEE) 치료를 위해 NDA 단계에 있고, 광범위 DEE 치료를 위한 3상 임상 시험 단계에 있는 소분자 relutrigine; 뇌의 나트륨 채널 과흥분 상태를 표적으로 하며, 보조 국소 간질 치료를 위한 3상 임상 시험 단계에 있고, 단독 요법 국소 간질 치료를 위한 2상 임상 시험 단계에 있는 소분자 vormatrigine; 그리고 SCN2A 유전자 발현을 선택적으로 감소시키도록 설계된 임상 단계 ASO로, SCN2A-DEE 치료를 위한 3상 임상 시험 단계에 있는 Elsunersen이 그것입니다. 또한, 회사는 KCNT1 치료를 위한 PRAX-020; PCDH19 모자이크 발현 장애를 표적으로 하는 PRAX-080; SYNGAP1 기능 상실을 표적으로 하는 PRAX-090; 그리고 SCN2A LoF 변이를 표적으로 하는 PRAX-100을 포함한 전임상 단계의 후보 물질을 개발하고 있습니다. RogCon Inc.와는 협력 및 라이선스 계약을, Ionis Pharmaceuticals, Inc.와는 연구 협력, 옵션 및 라이선스 계약을 맺고 있습니다. 이 회사는 이전에 EpiPM Therapeutics, Inc.로 알려졌으며, 2016년 10월에 Praxis Precision Medicines, Inc.로 사명을 변경했습니다. Praxis Precision Medicines, Inc.는 2015년에 설립되었으며, 매사추세츠주 보스턴에 본사를 두고 있습니다.