Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc., a biopharmaceutical company, focuses on the development and commercialization of novel therapies for debilitating rare and orphan diseases. Its lead product candidate is LIVMARLI (maralixibat), an orally administered and minimally absorbed ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitor that is approved for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome in the United States and internationally. The company is also involved in the commercialization of Cholbam, a cholic acid capsule, which is approved as treatment for pediatric and adult patients with bile acid synthesis disorders due to single enzyme defects and for adjunctive treatment of patients with peroxisomal disorders, including peroxisome biogenesis disorder-Zellweger spectrum disorder and Smith-Lemli-Opitz syndrome; and Chenodal, a tablet, which is approved for the treatment of radiolucent stones in the gallbladder, and under development for the treatment cerebrotendinous xanthomatosis. In addition, it develops Volixibat, an oral and minimally absorbed agent designed to inhibit IBAT, currently under Phase 2b clinical trial for the treatment of adult patients with cholestatic liver diseases; Brelovitug, for the treatment of chronic HDV infection, which is in Phase 2 clinical trial; and MRM-3379, that is in Phase 2 clinical study for the treatment of FXS. The company has a collaboration agreement with the Shire International GmbH; License Agreement with Pfizer Inc.; Sanofi-Aventis Deutschland GmbH; Novartis Pharma AG; Lonza Ltd.; Enthorin Therapeutics, LLC and Dart Neuroscience LLC; Asset Purchase Agreement with Asklepion Pharmaceuticals, LLC; License and Manufacturing Agreement with LGM Pharma; and Asset Purchase Agreement with Travere Therapeutics, Inc. The company was incorporated in 2018 and is headquartered in Foster City, California.

미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, Inc.)는 희귀 및 난치성 질환 치료를 위한 혁신적인 신약 개발 및 상용화에 주력하는 바이오 제약 기업입니다. 주요 파이프라인으로는 LIVMARLI (maralixibat)가 있습니다. LIVMARLI는 경구 투여되는 저흡수성 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로, 미국 및 해외에서 알라질 증후군 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로 승인받았습니다. 또한, 담즙산 합성 장애(단일 효소 결핍으로 인한)를 겪는 소아 및 성인 환자의 치료제 및 과산화소체 장애(과산화소체 생합성 장애-젤웨거 스펙트럼 장애 및 스미스-렘리-오피츠 증후군 포함) 환자의 보조 치료제로 승인된 콜산 캡슐 Cholbam과 담낭의 방사선 불투과성 결석 치료제로 승인되었으며, 뇌건막황색종 치료제로 개발 중인 정제 Chenodal의 상용화도 진행하고 있습니다. 이 외에도 IBAT 억제를 위해 설계된 경구 투여 저흡수성 제제인 Volixibat는 현재 담즙 정체성 간 질환 성인 환자 치료를 위한 2b상 임상 시험이 진행 중입니다. 만성 HDV 감염 치료를 위한 Brelovitug는 2상 임상 시험 단계에 있으며, FXS 치료를 위한 MRM-3379는 2상 임상 연구 단계에 있습니다. 미럼 파마슈티컬스는 Shire International GmbH와의 협력 계약, Pfizer Inc., Sanofi-Aventis Deutschland GmbH, Novartis Pharma AG, Lonza Ltd., Enthorin Therapeutics, LLC 및 Dart Neuroscience LLC와의 라이선스 계약, Asklepion Pharmaceuticals, LLC와의 자산 양수 계약, LGM Pharma와의 라이선스 및 제조 계약, Travere Therapeutics, Inc.와의 자산 양수 계약을 체결했습니다. 2018년에 설립되었으며, 캘리포니아주 포스터 시티에 본사를 두고 있습니다.