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Precision BioSciences, Inc., a clinical stage gene editing company, develops in vivo gene editing therapies for gene edits, including gene insertion, excision, and elimination in the United States. The company offers ARCUS, a genome editing platform for DNA genome insertion, removal, and repair. It also provides PBGENE-HBV for the treatment of chronic hepatitis B virus (HBV) to eliminate covalently closed circular DNA with direct cuts and edits, as well as to inactivate integrated HBV DNA with the goal of long-lasting reductions in hepatitis B surface antigen; and PBGENE-DMD (Excision) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. In addition, the company develops PBGENE-3243 for the treatment of m.3243 associated mitochondrial diseases; and iECURE-OTC (Insertion) for ornithine transcarbamylase deficiency. It has collaboration agreements with TG Cell Therapy, Inc. to develop, manufacture, and commercialize azercabtagene zapreleucel for autoimmune diseases and other indications; and iECURE, Inc., an ARCUS-mediated targeted gene insertion. Precision BioSciences, Inc. was incorporated in 2006 and is headquartered in Durham, North Carolina.
Precision BioSciences, Inc.는 임상 단계 유전자 편집 기업으로, 미국에서 유전자 삽입, 절제, 제거를 포함한 유전자 편집을 위한 생체 내 유전자 편집 치료법을 개발합니다. 이 회사는 DNA 유전체 삽입, 제거 및 복구를 위한 유전체 편집 플랫폼인 ARCUS를 제공합니다. 또한 만성 B형 간염 바이러스(HBV) 치료를 위한 PBGENE-HBV를 제공하는데, 이는 직접적인 절단 및 편집을 통해 공유 결합 폐쇄형 원형 DNA를 제거하고, B형 간염 표면 항원의 장기적인 감소를 목표로 통합된 HBV DNA를 비활성화하는 것을 목적으로 합니다. 이와 함께 듀센 근이영양증 치료를 위한 PBGENE-DMD (Excision)도 제공합니다. 또한, 이 회사는 m.3243 관련 미토콘드리아 질환 치료를 위한 PBGENE-3243과 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍증을 위한 iECURE-OTC (Insertion)를 개발합니다. 이 회사는 자가면역 질환 및 기타 적응증을 위한 azercabtagene zapreleucel의 개발, 제조 및 상업화를 위해 TG Cell Therapy, Inc.와 협력 계약을 맺고 있으며, ARCUS 매개 표적 유전자 삽입 기술을 보유한 iECURE, Inc.와도 협력하고 있습니다. Precision BioSciences, Inc.는 2006년에 설립되었으며, 노스캐롤라이나주 더럼에 본사를 두고 있습니다.