Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. a clinical-stage biopharmaceutical company, research, designs, develops, and commercializes small molecule therapeutic drugs for the treatment of genetic diseases in the United States. The company utilizes its GeneTAC platform to design and develop therapeutic candidates for inherited diseases caused by nucleotide repeat expansion. Its lead product candidates for potentially disease-modifying treatment comprises Friedreich Ataxia, a monogenic, autosomal recessive, progressive multi-system disease that affects organ systems dependent on mitochondrial function that brings to neurological, cardiac, and metabolic dysfunction; Myotonic Dystrophy Type-1, a dominantly-inherited, monogenic progressive neuromuscular disease affecting skeletal muscle, heart, brain, and other organs; Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy, a genetic eye disease characterized by bilateral degeneration of corneal endothelial cells and progressive loss of vision; and Huntington's Disease, a dominantly inherited, monogenic neurodegenerative disease characterized by movement, cognitive, and psychiatric disorders. The company was incorporated in 2017 and is headquartered in Carlsbad, California.

Design Therapeutics, Inc.는 임상 단계의 바이오 제약 회사로, 미국에서 유전 질환 치료를 위한 소분자 치료제를 연구, 설계, 개발 및 상용화합니다. 이 회사는 GeneTAC 플랫폼을 활용하여 뉴클레오타이드 반복 확장으로 인해 발생하는 유전 질환 치료를 위한 후보 물질을 설계하고 개발합니다. 잠재적으로 질병을 변형시킬 수 있는 치료를 위한 주요 제품 후보 물질로는 Friedreich Ataxia (미토콘드리아 기능에 의존하는 장기 시스템에 영향을 미쳐 신경학적, 심장 및 대사 기능 장애를 초래하는 단일 유전자성, 상염색체 열성, 진행성 다계통 질환), Myotonic Dystrophy Type-1 (골격근, 심장, 뇌 및 기타 장기에 영향을 미치는 우성 유전성, 단일 유전자성 진행성 신경근육 질환), Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (각막 내피 세포의 양측성 퇴행과 점진적인 시력 상실을 특징으로 하는 유전성 안과 질환), 그리고 Huntington's Disease (운동, 인지 및 정신과적 장애를 특징으로 하는 우성 유전성, 단일 유전자성 신경퇴행성 질환)가 있습니다. 이 회사는 2017년에 설립되었으며 캘리포니아 칼스배드에 본사를 두고 있습니다.