CRISPR Therapeutics AG크리스퍼테라퓨틱스

CRISPR Therapeutics AG, a gene editing company, focuses on developing gene-based medicines for serious human diseases using its Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) platform. The company's CRISPR/Cas9 is a technology for gene editing which is the process of precisely altering specific sequences of genomic DNA. It has a portfolio of therapeutic programs across a range of disease areas, including hemoglobinopathies, CAR T cell therapies, in vivo, and type 1 diabetes, as well as develops investigational CAR T programs, including an autologous, gene-edited CAR T program targeting allogeneic chimeric antigen receptor T cell for autoimmune indications and oncology. The company's lead product candidate is CASGEVY, an ex vivo CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy for treating patients suffering from transfusion-dependent beta-thalassemia, severe sickle cell disease (SCD), and hemoglobinopathies in which a patient's hematopoietic stem and progenitor cells are edited to produce high levels of fetal hemoglobin in red blood cells. It also develops CAR T cell therapies, including CTX112 targeting cluster of differentiation 19 (CD19) and CTX131 targeting CD70 for oncology and autoimmune indications; CTX310 and CTX320, in vivo gene editing to address the cardiovascular disease by disrupting the validated targets angiopoietin-like protein 3 and lipoprotein; and CTX211, an allogeneic, gene-edited, hypoimmune stem cell-derived product candidate for the treatment of T1D. It has strategic partnerships with Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG was incorporated in 2013 and is headquartered in Zug, Switzerland.

CRISPR Therapeutics AG는 유전자 편집 기업으로, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) 플랫폼을 활용하여 심각한 인간 질병에 대한 유전자 기반 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. CRISPR Therapeutics AG의 CRISPR/Cas9은 게놈 DNA의 특정 서열을 정밀하게 변경하는 과정인 유전자 편집 기술입니다. 회사는 헤모글로빈병증, CAR T 세포 치료제, 생체 내(in vivo) 치료, 제1형 당뇨병 등 다양한 질병 영역에 걸쳐 치료 프로그램 포트폴리오를 보유하고 있으며, 자가 면역 질환 및 종양학 분야의 동종(allogeneic) 키메라 항원 수용체 T 세포를 표적으로 하는 자가 유전자 편집 CAR T 프로그램과 같은 연구용 CAR T 프로그램도 개발하고 있습니다. 회사의 주요 파이프라인 후보 물질은 CASGEVY로, 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈, 중증 겸상 적혈구 질환(SCD), 헤모글로빈병증 환자를 치료하기 위한 생체 외(ex vivo) CRISPR/Cas9 유전자 편집 세포 치료제입니다. CASGEVY는 환자의 조혈모세포 및 전구세포를 편집하여 적혈구에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈을 생성하도록 합니다. 또한, 종양학 및 자가 면역 질환을 대상으로 하는 CD19을 표적으로 하는 CTX112와 CD70을 표적으로 하는 CTX131을 포함한 CAR T 세포 치료제, 심혈관 질환 치료를 위해 검증된 표적인 Angiopoietin-like protein 3 및 lipoprotein을 교란하는 생체 내 유전자 편집 치료제인 CTX310 및 CTX320, 그리고 제1형 당뇨병 치료를 위한 동종 유전자 편집 저면역성 줄기세포 유래 후보 물질인 CTX211도 개발하고 있습니다. CRISPR Therapeutics AG는 Vertex Pharmaceuticals Incorporated와 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. 2013년에 설립되었으며, 스위스 추크에 본사를 두고 있습니다.