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Agios Pharmaceuticals, Inc., a biopharmaceutical company, discovers and develops medicines in the field of cellular metabolism in the United States. Its lead product includes PYRUKYND (mitapivat), an activator of wild-type and mutant pyruvate kinase (PK), enzymes used for the treatment of hemolytic anemias in adults with PK deficiency. The company's PYRUKYND product is also used for the treatment of sickle cell disease that is in phase 3 clinical trial; for the treatment of PK deficiency in pediatric patients; and AQVESME for the treatment of adult patients with non-transfusion dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia. In addition, it developed tebapivat, a PK activator for the treatment of lower-risk myelodysplastic syndrome and sickle cell disease; AG-181, a phenylalanine hydroxylase stabilizer for the treatment of phenylketonuria (PKU); and AG-236, an siRNA in-licensed from Alnylam, targeting the transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6) gene for the treatment of polycythemia vera. Agios Pharmaceuticals, Inc. was incorporated in 2007 and is headquartered in Cambridge, Massachusetts.
Agios Pharmaceuticals, Inc.는 미국에서 세포 대사 분야의 의약품을 발굴하고 개발하는 바이오제약 회사입니다. 주요 제품인 PYRUKYND (mitapivat)는 PK 결핍 성인 환자의 용혈성 빈혈 치료에 사용되는 야생형 및 변이형 피루브산 키나아제(PK) 활성제입니다. 이 회사의 PYRUKYND 제품은 3상 임상 시험 중인 겸상 적혈구 빈혈증 치료와 소아 PK 결핍 환자 치료에도 사용됩니다. 또한 AQVESME는 비수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자 치료에 사용됩니다. 이 외에도 회사는 저위험 골수이형성 증후군 및 겸상 적혈구 빈혈증 치료를 위한 PK 활성제인 tebapivat, 페닐케톤뇨증(PKU) 치료를 위한 페닐알라닌 수산화효소 안정제인 AG-181, 그리고 Alnylam으로부터 라이선스 인수한 siRNA로 진성 적혈구 증가증 치료를 위해 막관통 세린 단백분해효소 6 (TMPRSS6) 유전자를 표적으로 하는 AG-236을 개발했습니다. Agios Pharmaceuticals, Inc.는 2007년에 설립되었으며, 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.